به نقل از «فرارو»

چراغ سبز به گران‌قیمت‌ترین ژن‌ درمانی

تاریخ انتشار: ۸ آذر ۱۴۰۱ | کد خبر: ۳۶۴۹۹۸۰۰

سازمان دارو و غذای آمریکا (FAD) استفاده از دارویی را در درمان هموفیلی تائید کرد که به‌گفته شرکت دارویی سازنده، این درمان تک دُزی، ۳.۵ میلیون دلار هزینه دارد. از این دارو موسوم به «هِم‌ژنیکس» (Hemgenix) در درمان هموفیلی نوع «بی» استفاده می‌شود.

به گزارش یورونیوز، این نوع بیماری انعقاد خون معروف به بیماری کریسمس یا کمبود فاکتور IX بیشتر در مردان دیده می‌شود.

بیشتر بخوانید: اخباری که در وبسایت منتشر نمی‌شوند!

شرکت دارویی «سی‌اس‌آل بهرینگ» (CSL Behring) که مرکز اصلی آن در پنسیلوانیای آمریکا قرار دارد می‌گوید این دارو علیرغم گران‌قیمت بودن به‌طور کلی هزینه‌های درمان این گروه از بیماران را کاهش می‌دهد.

سازمان دارو و غذای آمریکا (FAD) استفاده از دارویی را در درمان هموفیلی تائید کرد که به‌گفته شرکت دارویی سازنده، این درمان تک دُزی، ۳.۵ میلیون دلار هزینه دارد.
از این دارو موسوم به «هِم‌ژنیکس» (Hemgenix) در درمان هموفیلی نوع «بی» استفاده می‌شود. این نوع بیماری انعقاد خون معروف به بیماری کریسمس یا کمبود فاکتور IX بیشتر در مردان دیده می‌شود.

شرکت دارویی «سی‌اس‌آل بهرینگ» (CSL Behring) که مرکز اصلی آن در پنسیلوانیای آمریکا قرار دارد می‌گوید این دارو علیرغم گران‌قیمت بودن به‌طور کلی هزینه‌های درمان این گروه از بیماران را کاهش می‌دهد. در حال حاضر، این بیماران باید پروتئین گرانی را به دفعات دریافت کنند که موجب لخته‌شدن خون و جلوگیری از خون‌ریزی می‌شود.

طبق نتایج یک پژوهش که زیرنظر کتابخانه ملی پزشکی آمریکا صورت گرفته، داروی «هِم‌ژنیکس» رکورد گران‌قیمت‌ترین داروی دنیا را شکسته‌است. تا پیش از این یک نوع‌ژن درمانی در درمان عارضه‌های نخاع با قیمت حدود ۲ میلیون یورو در هر دُز، گران‌ترین داروی دنیا محسوب می‌شد.

سازمان دارو و غذای آمریکا تابستان گذشته هم یکی از محصولات شرکت «بلوبرد بایو» با قیمت حدود ۲.۸ میلیون دلار را که در ژن‌درمانی بیماران نیازمند به خون کاربرد دارد، تائید کرده بود.

سازمان دارو وغذای آمریکا اشاره‌ای به طول درمان با این شیوه نکرده با این حال شرکت سازنده دارو می‌گوید بیماران از حیث کاهش خونریزی و افزایش لخته‌شدن خون برای سال‌ها تضمین‌خواهند شد.

بعد از دهه‌ها تحقیق و پژوهش ژن‌درمانی به‌یکی از شیوه‌های اصلی درمانی به‌ویژه در سرطان‌ها و بیماری‌های نادر ارثی بدل شده‌است. پزشکان با استفاده از این شیوه می‌توانند ژن‌های جهش‌یافته را در بدن فرد بیمار اصلاح کنند و موجبات بهبودی او و جلوگیری از بازگشت بیماری را فراهم کنند.

«هِم‌ژنیکس» نخستین نمونه از این دارو‌ها برای درمان هموفیلی است. شرکت‌های داروسازی متعددی همزمان در حال کار برای تولید ژن‌درمانی هموفیلی نوع «آ» هستند که نوع شناخته‌تر شده و رایج‌تر این بیماری است.

کتر پی‌تر مارکز، از سازمان دارو و غذای آمریکا با تصریح بر اینکه این مجوز گزینه درمانی جدیدی را مقابل بیماران هموفیلی نوع «بی» قرار داده از آن به عنوان پیشرفتی ملموس در ژن‌درمانی یاد کرد.

هموفیلی عمدتا مردان را مبتلا می‌کند و عموما به دلیل جهش در ژن پروتئین مورد نیاز برای لخته‌شدن خون ایجاد می‌شود. بریدگی‌های کوچک یا کبودی‌ها می‌توانند تهدید کننده زندگی باشند و بسیاری از افراد یک یا چند بار در هفته برای جلوگیری از خونریزی جدی نیاز به درمان پیدا می‌کنند. در صورت عدم درمان، این بیماری می‌تواند باعث خونریزی در مفاصل و اندام‌های داخلی از جمله مغز شود.

در اوایل سال جاری میلادی، نهاد نظار بر تولید دارو در اروپا نیز ژن‌درمانی مشابهی را برای هموفیلی A مورد تائید قرار داده بود. این دارو که شرکت آمریکایی بایومارین (BioMarin) آن‌را ساخته هنوز موفق به کسب تائیده از سازمان دارو وغذای ایالات‌متحده نشده است.

منبع: فرارو

کلیدواژه: طرز تهیه هموفیلی درمان هموفیلی هموفیلی نوع شرکت دارویی ژن درمانی گران قیمت

درخواست حذف خبر:

«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را به‌طور اتوماتیک از وبسایت fararu.com دریافت کرده‌است، لذا منبع این خبر، وبسایت «فرارو» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۳۶۴۹۹۸۰۰ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتی‌که در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.

با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.

خبر بعدی:

۱۰۰ کودک مبتلا به اوتیسم در نیشابور شناسایی شدند

محمد توحیدی معاون درمان دانشگاه علوم پزشکی نیشابور با بیان این که شناسایی کودکان مبتلا به اختلال اتیسم و ارجاع به مرکز توانبخشی و درمانی در ۶ ماهه دوم سال ۱۴۰۲ نسبت به۶ ماهه نخست آن رشد چهار برابری داشته است گفت: در نیمه نخست سال ۱۴۰۲، ۲۰ کودک مبتلا به اوتیسم و در نیمه دوم سال گذشته ۸۰ کودک مبتلا به اوتیسم شناسایی شدند.

او افزود: در راستای اجرای دستورالعمل وزارتی و شیوه‌‎نامه پذیرش و ارائه خدمت به بیماران مبتلا به اختلال اوتیسم و همچنین اهمیت شناسایی به هنگام کودکان دارای طیف اوتیسم، فرایند شناسایی و غربالگری این بیماران طی جلسات متعددی با معاونت بهداشت، بهزیستی، آموزش و پرورش و مرکز توانبخشی و درمانی در سال گذشته بازبینی شد و آموزش پزشکان، بهورزان و مراقبان پایگاه‌های سلامت و مربیان مدارس سطح شهر به عنوان بخش مهمی از فرآیند شناسایی به طور ویژه در دستور کار قرار گرفت.

معاون درمان دانشگاه علوم پزشکی نیشابور ادامه داد: با آموزش و حساس‌سازی افراد دخیل در شناسایی و غربالگری که با همکاری گروه سلامت جمعیت، خانواده و مدارس و گروه سلامت روان، اجتماعی و اعتیاد معاونت بهداشت انجام شد، شناسایی کودکان مبتلا به اوتیسم انجام و مبتلایان به مرکز توانبخشی و درمانی ارجاع شدند.

توحیدی بیان کرد: در مرکز توانبخشی پس از انجام تست‌های تشخیصی و محرز شدن اختلال طیف اوتیسم توسط متخصص روانشناسی و آموزش کودکان استثنائی، اقدامات آموزشی و درمانی موردنیاز برای کودک آغاز می‌شود.

او تصریح کرد: هزینه مداخلات درمانی برای کودکان مبتلا به اوتسیم بسیار زیاد است به گونه‌ای که در ماه بین ۷۰ تا ۸۰ میلیون ریال برای هر کودک هزینه باید انجام شود، اما خوشبختانه بخش قابل توجهی از هزینه‌های درمان این کودکان تا ۱۴ سالگی، در قالب بسته حمایتی بیماران خاص و صعب العلاج از سوی سازمان‌های بیمه‌گر و اداره بهزیستی به مرکز توانبخشی پرداخت و والدین هیچ گونه هزینه‌ای برای درمان فرزند خود برعهده ندارند.

معاون درمان دانشگاه علوم پزشکی نیشابور با بیان این که تشخیص ابتلا به اوتیسم در کودکان پسر حدود چهار برابر کودکان دختر است تاکید کرد: تشخیص ابتلای به اوتیسم غالبا بعد از ۲ سالگی دقیق‌تر است ولی به دلیل مراجعات دیرهنگام والدین با توجه به عدم پذیرش آنان، متاسفانه تشخیص‌ها بعد از زمان طلایی مداخله یعنی بعد از سن پنج سالگی صورت می‌گیرد.

توحیدی با تأکید بر این که هر چه کودک مبتلا به اختلال اوتیسم در سنین پایین‌تر و تا کمتر از سه سالگی شناسایی شود اقدامات درمانی برای او مؤثرتر خواهد بود اظهار کرد: علاوه بر پزشکان، مراقبان سلامت و مربیان مدارس و والدین نیز در صورت مشاهده رفتار‌های غیرمعمول کودک خود نظیر رفتار‌های کلیشه‌ای و تکراری، عدم ارتباط چشمی مناسب، عدم واکنش به صدا زدن نام و انجام بازی‌های تکراری و متعاقب آن مراجعه زودهنگام به پایگاه‌های بهداشتی، نقش مهمی در شناسایی و شروع روند درمانی کودک مبتلا به اختلال اوتیسم دارند.

باشگاه خبرنگاران جوان خراسان رضوی مشهد