به نقل از «فرارو»

چراغ سبز به گران‌قیمت‌ترین ژن‌ درمانی

تاریخ انتشار: ۸ آذر ۱۴۰۱ | کد خبر: ۳۶۴۹۹۸۰۰

سازمان دارو و غذای آمریکا (FAD) استفاده از دارویی را در درمان هموفیلی تائید کرد که به‌گفته شرکت دارویی سازنده، این درمان تک دُزی، ۳.۵ میلیون دلار هزینه دارد. از این دارو موسوم به «هِم‌ژنیکس» (Hemgenix) در درمان هموفیلی نوع «بی» استفاده می‌شود.

به گزارش یورونیوز، این نوع بیماری انعقاد خون معروف به بیماری کریسمس یا کمبود فاکتور IX بیشتر در مردان دیده می‌شود.

بیشتر بخوانید: اخباری که در وبسایت منتشر نمی‌شوند!

شرکت دارویی «سی‌اس‌آل بهرینگ» (CSL Behring) که مرکز اصلی آن در پنسیلوانیای آمریکا قرار دارد می‌گوید این دارو علیرغم گران‌قیمت بودن به‌طور کلی هزینه‌های درمان این گروه از بیماران را کاهش می‌دهد.

سازمان دارو و غذای آمریکا (FAD) استفاده از دارویی را در درمان هموفیلی تائید کرد که به‌گفته شرکت دارویی سازنده، این درمان تک دُزی، ۳.۵ میلیون دلار هزینه دارد.
از این دارو موسوم به «هِم‌ژنیکس» (Hemgenix) در درمان هموفیلی نوع «بی» استفاده می‌شود. این نوع بیماری انعقاد خون معروف به بیماری کریسمس یا کمبود فاکتور IX بیشتر در مردان دیده می‌شود.

شرکت دارویی «سی‌اس‌آل بهرینگ» (CSL Behring) که مرکز اصلی آن در پنسیلوانیای آمریکا قرار دارد می‌گوید این دارو علیرغم گران‌قیمت بودن به‌طور کلی هزینه‌های درمان این گروه از بیماران را کاهش می‌دهد. در حال حاضر، این بیماران باید پروتئین گرانی را به دفعات دریافت کنند که موجب لخته‌شدن خون و جلوگیری از خون‌ریزی می‌شود.

طبق نتایج یک پژوهش که زیرنظر کتابخانه ملی پزشکی آمریکا صورت گرفته، داروی «هِم‌ژنیکس» رکورد گران‌قیمت‌ترین داروی دنیا را شکسته‌است. تا پیش از این یک نوع‌ژن درمانی در درمان عارضه‌های نخاع با قیمت حدود ۲ میلیون یورو در هر دُز، گران‌ترین داروی دنیا محسوب می‌شد.

سازمان دارو و غذای آمریکا تابستان گذشته هم یکی از محصولات شرکت «بلوبرد بایو» با قیمت حدود ۲.۸ میلیون دلار را که در ژن‌درمانی بیماران نیازمند به خون کاربرد دارد، تائید کرده بود.

سازمان دارو وغذای آمریکا اشاره‌ای به طول درمان با این شیوه نکرده با این حال شرکت سازنده دارو می‌گوید بیماران از حیث کاهش خونریزی و افزایش لخته‌شدن خون برای سال‌ها تضمین‌خواهند شد.

بعد از دهه‌ها تحقیق و پژوهش ژن‌درمانی به‌یکی از شیوه‌های اصلی درمانی به‌ویژه در سرطان‌ها و بیماری‌های نادر ارثی بدل شده‌است. پزشکان با استفاده از این شیوه می‌توانند ژن‌های جهش‌یافته را در بدن فرد بیمار اصلاح کنند و موجبات بهبودی او و جلوگیری از بازگشت بیماری را فراهم کنند.

«هِم‌ژنیکس» نخستین نمونه از این دارو‌ها برای درمان هموفیلی است. شرکت‌های داروسازی متعددی همزمان در حال کار برای تولید ژن‌درمانی هموفیلی نوع «آ» هستند که نوع شناخته‌تر شده و رایج‌تر این بیماری است.

کتر پی‌تر مارکز، از سازمان دارو و غذای آمریکا با تصریح بر اینکه این مجوز گزینه درمانی جدیدی را مقابل بیماران هموفیلی نوع «بی» قرار داده از آن به عنوان پیشرفتی ملموس در ژن‌درمانی یاد کرد.

هموفیلی عمدتا مردان را مبتلا می‌کند و عموما به دلیل جهش در ژن پروتئین مورد نیاز برای لخته‌شدن خون ایجاد می‌شود. بریدگی‌های کوچک یا کبودی‌ها می‌توانند تهدید کننده زندگی باشند و بسیاری از افراد یک یا چند بار در هفته برای جلوگیری از خونریزی جدی نیاز به درمان پیدا می‌کنند. در صورت عدم درمان، این بیماری می‌تواند باعث خونریزی در مفاصل و اندام‌های داخلی از جمله مغز شود.

در اوایل سال جاری میلادی، نهاد نظار بر تولید دارو در اروپا نیز ژن‌درمانی مشابهی را برای هموفیلی A مورد تائید قرار داده بود. این دارو که شرکت آمریکایی بایومارین (BioMarin) آن‌را ساخته هنوز موفق به کسب تائیده از سازمان دارو وغذای ایالات‌متحده نشده است.

منبع: فرارو

کلیدواژه: طرز تهیه هموفیلی درمان هموفیلی هموفیلی نوع شرکت دارویی ژن درمانی گران قیمت

درخواست حذف خبر:

«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را به‌طور اتوماتیک از وبسایت fararu.com دریافت کرده‌است، لذا منبع این خبر، وبسایت «فرارو» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۳۶۴۹۹۸۰۰ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتی‌که در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.

با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.

خبر بعدی:

گران‌قیمت‌ترین نقل و انتقالات بازیکنان تهاجمی در تاریخ فوتبال / نیمار در صدر

نگاهی به 10 نقل و انتقال گران‌قیمت دنیای فوتبال در بین بازیکنان تهاجمی انداخته‌ایم.

طرفداری | انتقال نیمار از بارسلونا به پاری سن ژرمن، به عنوان گران‌ترین رقم‌ انتقال برای بازیکنان تهاجمی در تاریخ فوتبال به حساب می‌آید.

سایت ترانسفرمارکت اقدام به معرفی گران‌قیمت‌ترین نقل و انتقالات تاریخ فوتبال در بین بازیکنان تهاجمی کرده که نیمار در صدر این فهرست قرار گرفته است. نیمار در فصل 18-2017 و با قراردادی به ارزش 222 میلیون یورو از بارسلونا به پاری سن ژرمن پیوست تا بدین‌ترتیب او تا به الان، گران‌ترین رقم نقل و انتقالاتی در بین بازیکنان تهاجمی و هر بازیکنی در تاریخ فوتبال را به خود اختصاص داده باشد.

پس از نیمار، کیلیان ام باپه از پاری سن ژرمن در جایگاه دوم ایستاده است. این ستاره فرانسوی در فصل 19-2018 و با قراردادی به ارزش 180 میلیون یورو از موناکو به پاری سن ژرمن پیوست تا از این حیث در جایگاه دوم قرار بگیرد. جایگاه سوم در خصوص نقل و انتقالات گران‌قیمت بازیکنان هجومی هم به عثمان دمبله اختصاص دارد.

عثمان دمبله در فصل 18-2017 و در انتقالی به ارزش 135 میلیون یورو از دورتموند به بارسلونا پیوست تا او به سومین بازیکن هجومی گران‌قیمت دنیای فوتبال تبدیل شود. در ادامه نگاهی به 10 نقل و انتقال گران‌قیمت دنیای فوتبال در بین بازیکنان تهاجمی می‌اندازیم.

گران‌قیمت‌ترین نقل و انتقالات دروازه‌بان‌ها در تاریخ فوتبال / کپا آریزابالاگا در صدر گران‌قیمت‌ترین نقل و انتقالات مدافعان در تاریخ فوتبال / یوشکو گواردیول در صدر گران‌قیمت‌ترین نقل و انتقالات هافبک‌ها در تاریخ فوتبال / کوتینیو در صدر 10 نقل و انتقال گران‌قیمت تاریخ دنیای فوتبال در بین بازیکنان تهاجمی نقل و انتقالات گران‌قیمت تاریخ فوتبال در بین بازیکنان هجومی

از دست ندهید ????????????????????????

سرمربی پرسپولیس: من کاشف آلیسون بودم جنگ در دربی میلان؛ 3 اخراجی در 3 دقیقه! آشنایی با مالکان لیگ برتر و میزان ثروت آن‌ها مورینیو: به من می‌گفتند اتوبوس، حالا با همین سبک شده‌اند جادوگر!